HCM útvonalak
Útvonalak a diagnózishoz
Néhány HCM-ben szenvedő embert hónapokig, évekig vagy akár évtizedekig nem diagnosztizálnak megfelelően, mert a HCM más betegségeket utánozhat. Még ha a családban előfordultak szívproblémák, néhány HCM-ben szenvedő embert nem küldenek azonnal kardiológushoz. Sok orvos – beleértve a kardiológusokat is – nem ismeri eléggé a HCM-et, és néha megtéveszti őket, hogy egyes tünetei hasonlóak más problémákhoz.
Számos út áll a betegek rendelkezésére. Egyes esetekben a betegek egyszerre több úton is lehetnek.
HCM - A nagy álarcos
Íme néhány leggyakoribb állapot, amelyet a HCM-ben szenvedő betegeknél diagnosztizálnak, mielőtt a HCM-t felfedeznék.
A diagnózis további módjai
Ez nem egy mindent magában foglaló lista, vannak más módok is a HCM diagnosztizálására. Sajnos néha a HCM-et csak a halál után diagnosztizálják, és a boncolás során találják meg…
Tudta, hogy a hipertrófiás kardiomiopátia (HCM) prevalenciája 1 a 250-ből (vagy több), a betegek körülbelül 85%-ánál nem diagnosztizáltak vagy rosszul diagnosztizáltak?
Mi lenne, ha minden HCM-ben szenvedő személynek pontos diagnózisa lenne, megfelelő ellátáshoz juthatna, és egy kicsit kevésbé érezné magát „egyedül” egy másik páciens tapasztalatai alapján?
Tudományos vizsgálatok
Izgalmas és ígéretes időszak ez a HCM közösség számára. Jelenleg nagyszámú klinikai vizsgálat folyik, amelyek célja nemcsak a HCM jobb megértése, hanem végre új gyógyszerek, kezelések és módszerek kifejlesztése is, amelyek segíthetik a kezeléseket, és potenciálisan minimalizálják vagy teljesen felszámolják a HCM-et.
Kérjük, szánjon egy percet, és olvassa el, mi az a klinikai vizsgálat, és miért olyan kritikus fontosságúak a HCM megértéséhez. Javasoljuk, hogy tekintse át mindegyiket, hogy megtudja, melyikre jogosult Ön vagy családja.
Háttér
A vizsgálati gyógyszerek, más néven vizsgálati/kísérleti gyógyszerek olyan gyógyszerek, amelyeket egy vizsgálat során tesztelnek annak megállapítására, hogy javul-e az ember állapota a gyógyszer szedése közben. A betegek csatlakozhatnak a klinikai vizsgálatokhoz, hogy kiderítsék, egy vizsgált gyógyszer hatásos-e betegségük vagy állapotuk kezelésére. Klinikai vizsgálatokkal igazolják, hogy a gyógyszerek biztonságosak és hatékonyak, hogyan használhatók a gyógyszerek egy adott betegség kezelésére, milyen adagot kell alkalmazni a betegségnek, és milyen előnyökkel és kockázatokkal jár a gyógyszer szedése.
Miért végeznek tanulmányokat?
A gyógyszerek bonyolultak! Bármennyit is tudunk róluk, valójában nem lehetünk biztosak abban, hogy van esélyük a hatásosságra, hacsak nem tanulmányozzuk őket. Tanulmány nélkül nem tudhatunk biztonsági problémákról sem. A szakértő kutatók minden bizonnyal megalapozott találgatásokra tehetnek szert, például, hogy ez a gyógyszer valószínűleg segíthet-e egy adott tünet enyhítésében. De az övé csak a kiugrási pont egy tanulmány elkészítéséhez.
Vannak olyan szabályozások, amelyek bizonyos típusú tanulmányokat írnak elő. Noha könnyű panaszkodni e szabályozások működési módjára, az alapötlet helyes: a gyógyszereket addig nem szabad forgalomba hozni, amíg nincs bizonyíték arra, hogy biztonságosak és hatékonyak. De van néhány finom kérdés a kérdések megválaszolásához!
Biztonságos a gyógyszer? Ez valójában nem olyan kérdés, amelyre igennel vagy nemmel lehet válaszolni. Amit igazán tudnunk kell, az számos kérdésre adott válasz. Milyen negatív hatások származhatnak a gyógyszer használatából? Mennyire veszélyesek? Milyen adagban fordulnak elő? Hogyan viszonyulnak ezek a kockázatok az alternatív kezelésekhez, beleértve a semmittevést?
Hatásos a gyógyszer? Ez is egy kicsit bonyolultabb, mint amilyennek látszik. Miben hatékony? Mennyire kell hatásosnak lennie ahhoz, hogy hatékonynak nevezzük? Hatékonyabb, mint az alternatív kezelések, beleértve a semmittevést?
Végül azt kell tudnunk, hogy a gyógyszer potenciális előnyei elég nagyok-e ahhoz, hogy meghaladják a kockázatokat.
Hogyan végezzük a tanulmányokat?
Az említett kérdések bármelyikének megválaszolásához a vizsgált gyógyszert össze kell hasonlítani más gyógyszerekkel vagy kezelésekkel, és a vizsgálatot meghatározott végpontok figyelembevételével kell megtervezni. Hogy miért képzeljük el, hogy 100 HCM-betegnek adunk egy új gyógyszert. Egy év elteltével közülük 97-nél nem volt pitvarfibrillációs epizód. Hatásos ez a gyógyszer? Biztonságos? Ebből az információból nem tudjuk eldönteni! Gondoljunk csak néhány okra, amiért nem lehetünk biztosak abban, hogy ez mit jelent:
- Nem tudjuk, hogy a gyógyszert az afib kezelésére szánták, vagy valami mást.
- Nem tudjuk, hogy a gyógyszer 97 sikere és 3 kudarca jobb-e, mint egy másik gyógyszer, amely már elérhető. Még rosszabb, hogy nem tudjuk, jobb-e ez, mint a semmittevés.
- Elegendő 100 beteg az ilyen célú tanulmányozáshoz? Lehet, és talán nem.
- Elég egy év a tanuláshoz? Ugyanaz!
A lényeg az, hogy a tanulmányokat előre meg kell tervezni, meghatározott céllal. Elég nagy mintáknak kell lenniük (és elég hosszú ideig kell kezelni). Minden vizsgálatnak hasznos összehasonlítást kell tartalmaznia más kezelésekkel. Mindezt pedig előre, írásban kell közölni.
Ezek a követelmények azt jelentik, hogy a drogok tanulmányozása időt és erőfeszítést igényel. Ezt nem lehet megkerülni. Ha olyan gyógyszereket akarunk szedni, amelyek jó eséllyel hasznosak lehetnek, és kis eséllyel ártalmasak, akkor ezt a folyamatot végre kell hajtani!!
Részt kell vennem egy tanulmányban?
Szeretnénk csak „igen”-t mondani, de ez nem igazán jó tanács. A komolyabb válaszhoz némi gondolkodásra van szükség. És ezt a döntést az orvosok tanácsával kell meghoznia!
Amikor eldönti, hogy egy vizsgálati gyógyszer a megfelelő választás az Ön számára, vegye figyelembe:
- Mire vonatkozik a vizsgált gyógyszer?
- Kényelmes az Ön számára a klinikai vizsgálat helyszíne?
- Mennyit tudnak a gyógyszerről?
- Valószínűleg a vizsgálati gyógyszer jobban hat az Ön számára, mint egy jóváhagyott kezelés?
- Milyen tudományos bizonyítékok állnak már rendelkezésre ennek a gyógyszernek a hatékonyságára?
- Melyek a gyógyszer lehetséges kockázatai?
Próbált már más jóváhagyott kezelést az Ön állapotára?
Hoil találhatok olyan vizsgálatot, amelyen részt vehetek?
Néha az orvosok azt javasolják, hogy néhány páciensük vegyen részt egy vizsgálatban. Például, ha Ön nem reagál megfelelően a kezelésre, és tudnak egy megfelelő vizsgálatról, javasolhatják, hogy vegyen részt.
Önkéntes vagyok. Mi történik most?
A kutatók mindig örülnek, hogy önként jelentkeztél. Előfordulhat azonban, hogy nem mindig tudják felvenni Önt a próbafolyamatba, mert előfordulhat, hogy nem felel meg a részvétel feltételeinek. A kritériumok közé tartozhatnak:
- Egy bizonyos korosztályhoz tartozni
- Orvosi előzmény és jelenlegi egészségi állapot
- A betegség bizonyos típusa/stádiuma
- A múltban bizonyos terápiát/kezelést kapott/nem kapott.
Lehetséges, hogy már elegendő számú beteget vettek fel, vagy már eleget abban a központban, amelyre önként jelentkezett. Sok jó okuk van rá, hogy azt mondják: „köszönöm, de most nem”.
Segíthet ennek megvalósulásában, ha a közösségi médiát használja, hogy megosszon tapasztalatait a HCM-mel!
A HCMA olyan programot hozott létre, amely segíti a HCM-betegeket, gondozókat és családokat a legjobb gyakorlatok elsajátításában a közösségi médiában közzétett bejegyzéseik, nyomon követésük és elkötelezettségük optimalizálása érdekében.
Világszerte 4,76 milliárd közösségi média felhasználó van. Ez a világ népességének 59,4 százaléka! Számos különböző közösségi média platformmal – Facebook, YouTube, Instagram stb. – HCMA-nagykövetként fontos szerepet játszhat a HCM-betegek jobb eredményének elősegítésében.
A HCM-betegek minden irányítószámban, a Föld sarkában, jövedelmi tartományban, rasszban, etnikai hovatartozásban, nemben és életkorban megtalálhatók.
Lehetőségek...
Készen áll, hogy többet tudjon meg?
Bejegyzést tehet a HCM-útjáról a diagnózistól az aktuális napig. Megoszthatja tapasztalatait a megfelelő gyógyszer, ápoló vagy edzési rend megtalálásával kapcsolatban. Aggodalmairól és félelmeiről, valamint arról, hogy hogyan győzte le őket oly módon, hogy másokat is inspiráljon. Olyan keveset vagy olyan gyakran posztolhat, ahányszor jól érzi magát.
Jelentkezz még ma, és legyél HCM nagykövet!
HCM Research... A válaszok a kérdésekre
Miért van szükségünk további kutatásokra a HCM-ben, és mit tehetsz ennek érdekében. A kutatási tanulmány egy módja annak, hogy nehéz tudományos vagy egészségügyi kérdésekre találjanak választ, hogy jobb módszereket találjanak a betegségek kezelésére és/vagy gyógyítására. Egyes tanulmányok megkövetelik a betegektől, hogy új kezeléseket teszteljenek, néhány tanulmány azonban csak a betegek orvosi feljegyzéseiből származó információkat igényel.
A kutatásban való részvétel segít:
- Találja meg a meglévő betegségek kezelését, hogy javítsa a gyermekek és a felnőttek egészségét.
- Határozza meg a gyógyszerek legjobb adagját a káros hatások vagy az alulkezelés elkerülése érdekében.
Határozza meg azokat az embereket, akik a legvalószínűbben részesülnek az eszközökből, beavatkozásokból és terápiákból.
Nagyon fontos megérteni, hogy a kutatásokat azért végezzük, hogy információkat szerezzenek a HCM-ről, állapotról, gyógyszerről vagy kezelésről, amelyek a jövőben az emberek javát szolgálják. Bár előfordulhat, hogy az Ön családja nem részesülhet a vizsgálat eredményeiből, az Ön részvétele minden bizonnyal segíti a HCM-ben érintett nagyobb közösséget. Ez eltér a szokásos orvosi kezeléstől, amelyet egy adott személy megsegítésére adnak. A tanulmányban való részvételnek azonban vannak előnyei.
- A kutatók új (vagy a HCM-ben használatos) gyógyszereket és kezeléseket tesztelnek, mert okuk van azt hinni, hogy ezek jobban működnek vagy biztonságosabbak, mint a szokásos ellátás. Egy tanulmány során Ön vagy gyermeke hozzáférhet valamihez, ami még nem elérhető. Ha a gyógyszer vagy a kezelés hasznosnak bizonyul, gyermeke az elsők között lehet, aki részesül.
- Néha egy tanulmányba való beiratkozás lehetőséget ad Önnek vagy gyermekének, hogy további orvosokhoz forduljon, vagy további tényeket tudjon meg Önről vagy gyermeke állapotáról. Egy tanulmány felveheti a kapcsolatot azokkal a családokkal, amelyek átélik azt, amin keresztülmennek.
- Egy klinikai vizsgálat szorosabb megfigyelést vagy további vizsgálatokat kínálhat Önnek vagy gyermekének, amely nem feltétlenül része a rendszeres gondozásnak. Néha egy tanulmány arra kéri a betegeket, hogy vezessenek naplót, vagy gyakrabban látogassák meg őket. A vizsgálatban mindenkit alaposan megfigyelnek a mellékhatások miatt, és hogy megértsék, hogyan működik a kezelés.
- Néha egy tanulmányba való beiratkozás lehetőséget ad Önnek vagy gyermekének, hogy további orvosokhoz forduljon, vagy további tényeket tudjon meg Önről vagy gyermeke állapotáról. Egy tanulmány felveheti a kapcsolatot azokkal a családokkal, amelyek átélik azt, amin keresztülmennek.
A kutatásban való részvétel kiválasztása fontos személyes döntés. Íme néhány információ, amelyek segítenek a döntés meghozatalában.
Az Egyesült Államok kormánya szigorú iránymutatásokkal és biztosítékokkal védi azokat az embereket, akik úgy döntenek, hogy részt vesznek kutatási tanulmányokban. Minden olyan vizsgálatot, amelyben embereket használnak, jóvá kell hagynia és ellenőriznie kell a kutatást végző intézményi felülvizsgálati bizottságnak (IRB). Az IRB feladata annak biztosítása, hogy a kockázatok a lehető legalacsonyabbak legyenek, a vizsgálatok megérjenek minden lehetséges kockázatot, és hogy ezeket a kockázatokat és előnyöket egyszerűen és világosan elmagyarázzák, hogy a résztvevők megalapozott döntést hozzanak. Minden, a HCMA által támogatott tanulmánynak előzetes IRB-jóváhagyással kell rendelkeznie.
Mielőtt részt vehet egy vizsgálatban, alá kell írnia egy „tájékozott beleegyező nyilatkozatot”. A „tájékozott beleegyezés” az a folyamat, amely során megismerjük a legfontosabb tényeket a vizsgálattal kapcsolatban, mielőtt eldöntené, részt vesz-e vagy sem. Bár egyesek ezt egyszerű adminisztratív lépésnek tekinthetik, figyelmesen olvassa el, kérdezze meg és alaposan tekintse át ezeket a dokumentumokat. Fontos megjegyezni azt is, hogy a részvétel csökkenése nem jár negatív következményekkel az Ön kezelőorvosával való ellátására.
Ezek a tények a következők:
- Miért készül a kutatás?
- Mit akarnak elérni a kutatók?
- Mit kell tenni a vizsgálat során és mennyi ideig?
- Milyen kockázatokkal jár a vizsgálat?
- Milyen előnyök várhatók a vizsgálattól?
- Bármikor visszautasíthatom a vizsgálatban való részvételt?
Ha részt kíván venni egy vizsgálatban, a kutató személyzet tájékoztatáson alapuló beleegyező dokumentumokat ad át Önnek, amelyek leírják a vizsgálatot, a vizsgálat irányelveit. A döntés meghozatala előtt, a vizsgálat során és a vizsgálat után minden kérdést fel kell tennie a kutatócsoportnak.
Néhány további kérdés, amelyet feltehet:
- Hasznos leszek-e ennek a tanulmánynak az eredményei, vagy másoknak?
- Hozzáférhetek ennek a tanulmánynak az eredményeihez?
- Megsemmisítik vagy ésszerű időn belül visszaküldik a mintáimat vagy feljegyzéseimet?
- Vannak-e olyan kellemetlenségek, mint a költségek, az idő, a gyógyszerek a vizsgálattal kapcsolatban?
- Ki férhet hozzá az orvosi adataimhoz?
- Alkalmas ez a tanulmány gyerekeknek?
- Van írásos garancia a magánélet védelmére?
- Lesz-e fizikai vagy érzelmi fájdalom a vizsgálat során?
- Ki támogatja a tanulmányt?
- Ez a tanulmány ismétlődő?
Tervezze meg előre, és írja le a feltenni kívánt kérdéseket. A vizsgálatban való részvétel miatt Önnek semmilyen költsége nem merülhet fel. Az is jó ötlet, hogy a beleegyező dokumentumokat megbeszélje barátaival és családtagjaival. Ha úgy dönt, hogy részt vesz, mindig szerezze be aláírt beleegyező nyilatkozatának másolatát.